SM: fase 1 della sperimentazione in attesa di conferma

La Dott.ssa Jessica Rosati dal 2017 ricopre la carica di responsabile dell’Unità di Riprogrammazione Cellulare della Fondazione IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza. Nel corso della sua lunga esperienza, ha studiato diversi aspetti del funzionamento cellulare, sia in condizioni fisiologiche che in presenza di mutazioni genetiche che provocano malattie neurodegenerative e del neurosviluppo.

Laureatasi in Scienze Biologiche nel 1997, ha conseguito il Dottorato di ricerca in Genetica e Biologia Molecolare (PhD) nel 2002 presso l’Università di Roma “La Sapienza” e, successivamente, la Specializzazione in Genetica Medica (2017) presso l’Università di Roma “Tor Vergata”. Fino al 2011 si è occupata, soprattutto, di epigenetica: in modo particolare, del ruolo dei microRNA nel differenziamento delle cellule staminali, del ruolo delle modificazioni istoniche e non-istoniche nello sviluppo e progressione della malattia di Duchenne. Dal 2012, anno in cui si è trasferita presso l’Istituto dove ancora oggi lavora, ha messo a punto la tecnica di riprogrammazione cellulare con cui è possibile produrre cellule staminali pluripotenti indotte, capaci di produrre qualsiasi tipo di cellula del corpo umano, dalle cellule della pelle. Successivamente, a partire dalle cellule staminali pluripotenti indotte, ha messo a punto la tecnica di produzione delle cellule staminali cerebrali ottenendo così una fonte accessibile di cellule del cervello per lo studio e, in futuro, per la cura delle malattie neurologiche.

Per oltre vent’anni, ha condotto i suoi studi presso diversi Istituti di ricerca: il Laboratorio di Biologia Cellulare e dello Sviluppo dell’Università degli Studi di Roma La Sapienza, il Laboratorio di Biologia Molecolare dell’Istituto di Biologia e Patologia Molecolari (CNR), il Laboratorio di Patologia Vascolare dell’Istituto Dermopatico dell’Immacolata e, infine, l’Unità di Neurogenetica della Fondazione IRCCS “Casa Sollievo della Sofferenza”. È autrice di oltre 40 pubblicazioni scientifiche su riviste internazionali.

E’ nato a Boville Ernica, in provincia di Frosinone, il 21 aprile 1945. Ha frequentato il Seminario Romano e si è laureato in teologia presso l’Università Lateranense, dove ha conseguito anche la licenza in filosofia; si è poi laureato in pedagogia presso l’università di Urbino. E’ stato ordinato sacerdote il 15 marzo 1970 incardinandosi nella diocesi di Roma, dove è stato viceparroco a Casal Palocco dal 1970 al 1973. Successivamente è stato rettore della Chiesa di Sant’Egidio in Trastevere. Dal 1981 al 2000 è stato parroco nella Basilica di Santa Maria in Trastevere e Prefetto della terza prefettura di Roma.  Il 2 aprile del 2000 è stato ordinato vescovo di Terni Narni Amelia nella Cattedrale di San Giovanni in Laterano e ha fatto il suo ingresso in diocesi il 16 aprile.

E’ stato dal 2002 al 2014 Presidente della Federazione Biblica Cattolica Internazionale. Dal 2004 al 2009 è stato Presidente della Commissione Ecumenismo e dialogo della Conferenza Episcopale Italiana e dal 2009 al 2012 è stato Presidente della Conferenza Episcopale Umbra. È stato il primo prete che ha avuto il permesso di entrare in Albania prima ancora delle prime elezioni libere del marzo 1991 e membro della Delegazione Pontificia per la prima Visita Pastorale in Albania e in questa veste ha ottenuto la riapertura del Seminario e la riconsegna della Cattedrale di Scutari, che ha provveduto a restaurare e ripristinare al culto; ha inoltre avviato le relazioni diplomatiche tra Albania e Santa Sede. La sua azione è stata particolarmente impegnativa per le questioni relative al Kosovo. E’ riuscito a realizzare l’unico accordo tra Milosevic e Rugova per la normalizzazione del sistema scolastico-educativo nella regione. Ha ottenuto, inoltre, il rilascio di Rugova in Occidente durante la guerra del 1999.

Per il suo impegno per la pace ha ricevuto la Medaglia Gandhi dell’Unesco, il Premio Madre Teresa dal governo albanese, il premio Ibrahim Rugova dal governo del Kosovo e l’onorificenza “Noble Amigo” dal governo di El Salvador. Ha collaborato alla cattedra di Storia Contemporanea alla Sapienza di Roma e il 26 giugno 2012 papa Benedetto XVI lo ha elevato alla dignità di arcivescovo e lo ha nominato presidente del Pontificio Consiglio per la Famiglia. Il 15 agosto 2016, contestualmente all’accorpamento del Pontificio Consiglio per la famiglia al nuovo dicastero per i Laici, la famiglia e la vita, papa Francesco lo ha nominato Presidente della Pontificia Accademia per la Vita e Gran Cancelliere del Pontificio Istituto Giovanni Paolo II per le scienze del matrimonio e della famiglia. Il 4 ottobre 2017 è stato nominato membro della Congregazione per l’Evangelizzazione dei Popoli e l’11 gennaio 2018 membro della Congregazione per le cause dei santi.

Nel 2020 è stato nominato dal Ministro della sanità del governo italiano presidente della Commissione per la riforma dell’assistenza sanitaria e sociosanitaria della popolazione anziana.

Angelo Luigi Vescovi è nato il 24 Aprile 1962 a Romano di Lombardia (Bergamo). Nel 1987 ha conseguito la laurea in Scienze Biologiche presso l’Università degli Studi di Milano e dal 1991 al 1993 ha lavorato come post-doctoral fellow presso il dipartimento di Patologia del Foothills Hospital all’Università di Calgary, Canada. In quella sede ha lavorato col Prof. Samuel Weiss, partecipando alla scoperta delle cellule staminali cerebrali nel cervello adulto. Dal 1993 al 1995 ha ricoperto la carica di capo dell’Unità di Neurofarmacologia all’Istituto Nazionale Neurologico di Milano. Vice-direttore della ricerca alla Neurospheres Ltd, di Calgary, Canada dal 1996 al 1999, è stato nominato condirettore dello Stem Cell Research Institute presso l’Ospedale San Raffaele di Milano dal 2001, dove è rimasto sino al 2006. Attualmente è professore di Biologia Cellulare presso il Dipartimento di Bioscienze e Biotecnologie dell’Università degli Studi di Milano Bicocca e dirige la Banca delle Cellule staminali Cerebrali di Terni e il centro di Nanomedicina ed Ingegneria dei Tessuti dell’ospedale Cà Granda Niguarda di Milano, da lui stesso fondati. Dal Gennaio 2010 è direttore scientifico dell’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo e dell’istituto di Genetica Umana G.Mendel di Roma. Dal 2008 è adjunct professor of cell biology alla University of Florida.

Il professore è autore di oltre 110 pubblicazioni scientifiche su riviste internazionali tra le più prestigiose quali Science, Nature, Nature Medicine, Nature Biotechnology, Nature Neuroscience, Nature Reviews Cancer, Cancer Cell e The Proceeding of the National Academy of Science.

Il professor Vescovi è il responsabile unico della prima sperimentazione mondiale con cellule staminali cerebrali umane scevre da problematiche etiche in pazienti affetti da Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA): la prima fase si è conclusa a giugno 2015 e si sta avviando la richiesta di autorizzazioni necessarie per la Fase II, unitamente al trial clinico di Fase I sulla Sclerosi Multipla. È stato membro e consulente di numerose commissioni nazionali ed internazionali quali quella Nazionale per le Cellule Staminali dal Ministero della Sanità, la Commissione Cellule Staminali Irlandese e del Commissione Britannica per le Cellule Staminali alla Camera dei Lords d’Inghilterra e della Commissione Cellule staminali del Governo Austriaco, nonché Membro della Commissione Cellule Staminali della Pontificia Accademia per la Vita e della Commissione della Pontificia Accademia delle Scienze sulle Cellule Staminali. E’ stato relatore, come esperto unico sulle cellule staminali somatiche, davanti alla Commissione Europea a Bruxelles nel 2003. È membro del comitato scientifico della Onlus americana Children Neurobiological Solutions, della CELMED (Quebec, Canada), Neurogeneration (California, USA), fondatore di Revert Onlus (Milano, Italia), e del select committee for stem cell therapy del comitato etico Berman, della John Hopkins University. Il professor Vescovi è stato Speaker Emeritus al World Economic Forum di Davos nel 2000 e della Fondazione Internazionale Pio Manzù nel 2001. Fondatore della compagnia di Biotecnologie StemGen srl, impegnata nella sperimentazione di nuove terapie biologiche e non tossiche sui tumori cerebrali umani e della Nanomed 3D, che disegna protesi per il sistema nervoso centrale per la cura delle grandi lesioni spinali e cerebrali. Il professor Vescovi ha al suo attivo numerosi riconoscimenti e premi nazionali ed internazionali per l’attività di ricerca ed alla carriera.

Daniela Celeste Profico (Pescara, 06/04/1983), con un’abilitazione come biologa e laureata in Biotecnologie Mediche (LM-9), si occupa della produzione di cellule staminali neurali per sperimentazioni cliniche su patologie neurodegenerative. Nel 2008, a pochi mesi dalla laurea specialistica, è stata selezionata dal Prof. Angelo Vescovi per entrare nel team che ha condotto il “Laboratorio Cellule Staminali, Cell Factory e Biobanca” dell’ospedale di Terni alla certificazione di GMP (Good Manufacturing Practices), presso il quale in breve tempo ha ricoperto il ruolo di Direttore di Produzione. Daniela ha contribuito alla certificazione GMP (Good Manufacturing Practices) della Cell Factory di Terni, riconoscimento necessario per avviare la produzione di cellule staminali neurali idonee e sicure per la successiva sperimentazione sull’uomo.

Come Direttore di Produzione è nel team della prima sperimentazione clinica di Fase I condotta dall’equipe del Prof. Vescovi per il trapianto di staminali cerebrali umane su 18 pazienti colpiti da Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), iniziata il 25 giugno 2012 e terminata il 5 Giugno 2015, condotta in partnership dall’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo, dell’Ospedale Santa Maria di Terni e della Fondazione Cellule Staminali di Terni. Dal 2015 ricopre il ruolo di QP presso l’Unità Produttiva per Terapie Avanzate dell’Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo (FG).

Nel biennio 2006-2008 è stata segretario del CNSB e dal 2009 al 2015 ha fatto parte del consiglio direttivo dell’ANBI, membro dal 2006 del Young European Biotech Network (YEBN). Ha presentato poster di aggiornamento sulla ricerca e produzione di cellule staminali per importanti congressi internazionali.

La Dott.ssa Daniela Ferrari è biotecnologa e conduce attività di ricerca focalizzata sullo studio delle cellule staminali neurali con particolare attenzione alle loro potenzialità terapeutiche. Ha iniziato la sua carriera scientifica nel laboratorio del Prof. Angelo Vescovi, presso l’Ospedale San Raffaele di Milano, dove ha svolto anche il suo progetto di tesi (Luglio 2001).

Nel corso degli anni ha sviluppato un’approfondita conoscenza in questo ambito di ricerca, indagando su tutti gli aspetti inerenti la derivazione di linee di cellule staminali neurali e la loro caratterizzazione molecolare e funzionale. Questi studi consentono di raggiungere una serie di conoscenze di base sulle cellule staminali neurali che sono elementi imprescindibili per le loro applicazioni cliniche.

Daniela Ferrari ha svolto quindi il suo Dottorato di Ricerca (febbraio 2003 marzo 2007) approfondendo le sue conoscenze nei modelli preclinici di patologie neurodegenerative, in particolare per il Morbo di Parkinson grazie ad un periodo svolto nel laboratorio del Prof. Ole Isacson presso la Harvard Medical School (settembre 2003-dicembre 2004). Attualmente lavora presso l’Università di Milano-Bicocca come Research Fellow nel laboratorio del Prof. Vescovi, ed è Professore a contratto per i corsi di “Biologia Cellulare” e “Omeostasi cellulare dei tessuti somatici e cellule staminali”. Nel laboratorio, coordina progetti di ricerca preclinica e traslazionale per valutare l’attività terapeutica e la safety delle linee di cellule staminali neurali prodotte in regime di Good Manifaturing Practice (utilizzabili per uso clinico) con particolare attenzione alla Sclerosi Laterale Amiotrofica.

Il dott. Maurizio Gelati, laureato in Biologia con una tesi sperimentale presso la Farmitalia Carlo Erba, specializzato in Applicazioni Biotecnologiche, è Qualified Person del Laboratorio Cellule Staminali, Cell Factory e Biobanca di Terni dal 2006.

Ha lavorato per 12 anni presso l’Istituto Neurologico “C.Besta” di Milano occupandosi di malattie neurodegenerative, gliomi maligni, BBB, neuroangiogenesi e staminali neurali. Co.Co.Co. Presso l’SDS Neurobiologia e Terapie Neuroriparative sui Progetti dai titoli: “Patogenesi e Terapia della degenerazione Neuronale da Vasculopatia Cerebrale” e “Produzione di cellule ad uso umano metodo “Clinical Grade” per la crioconservazione delle cellule per terapia cellulare”.

Dal 2008 lavora presso la Cell Factory e Biobanca Cellule Staminali di Terni come Persona Qualificata, responsabile della qualità del prodotto cellulare.

Autore di numerose pubblicazioni scientifiche sulle cellule staminali, ha frequentato il Corso presso l’ISS in Fabbricazione e Caratterizzazione dei Medicinali Sperimentali per terapie avanzate, corso AIFA sui medicinali per terapia cellulare e Corso sulle GMP di base presso CTP Tecnologie di Processo e numerosi altri corsi di formazione sia in ambito scientifico che regolatorio GMP.

Il Dott. Fabrizio Gelain è Co-Direttore del nuovo Centro di Nanomedicina e Ingegneria dei Tessuti (Center for Nanomedicine and Tissue Engineering – CNTE) presso l’ospedale Niguarda Ca’Granda di Milano.

Ha condotto i suoi progetti di ricerca presso la Stem Cell Research Institute (Milano), presso il Centro di Ingegneria Biomedica (Massachusetts Institute of Technology) e presso il Lawrence Berkeley National Lab. Nel 2008 è stato nominato Group Leader presso l’Università di Milano-Bicocca (Italia) e Associate Editor delle riviste scientifiche PLoS ONE e frontiere della Neuroengineering.

In oltre 15 anni di esperienza nei settori di ingegneria dei tessuti e nanotecnologie, ha sviluppato nuovi peptidi autoassemblanti funzionalizzati per colture tridimensionali di cellule staminali e applicazioni di ingegneria dei tessuti neurali. Due anni fa è diventato Head Unit presso l’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo. Infine, è membro del Consiglio scientifico consultivo della paralisi Fondazione Sam Schmidt.

Medico specialista in Neurologia responsabile del Centro Esperto “Sclerosi Laterale Amiotrofica” presso la Clinica Neurologica dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria “Maggiore della Carità” di Novara ove afferiscono più di 200 nuovi casi all’anno provenienti da tutte le regioni italiane e da paesi europei limitrofi.

Ha condotto numerose ricerche sia di base che cliniche inerenti le malattie dei motoneuroni con collegamenti nazionali ed internazionali i cui risultati sono pubblicati in oltre 175 pubblicazioni su riviste scientifiche internazionali. Ha condotto nel 2002 il primo studio al mondo di fase 1 autorizzato dall’Istituto Superiore di Sanità con trapianto di cellule staminali mesenchimali nei pazienti con SLA e responsabile per la parte clinica del progetto diretto dal prof Vescovi che prevede il trapianto di cellule staminali neuronali fetali nella SLA.

In collaborazione con l’Istituto di Genetica dell’Università di Novara ha costituito una banca di DNA che è una delle più ricche in Italia in cui sono attualmente raccolti 1000 campioni di DNA di pazienti tutti caratterizzati fenotipicamente e sui quali è stato possibile svolgere numerose ricerche nell’ambito di consorzi internazionali che hanno portato all’identificazione di nuovi geni legati alla malattia.