LA PATOLOGIA

Sclerosi Multipla

La sclerosi multipla (SM), o sclerosi a placche, è una malattia a decorso cronico della sostanza bianca del sistema nervoso centrale. Nella sclerosi multipla si instaurano un danno cellulare e una perdita di mielina in più aree (da cui il nome «multipla») del sistema nervoso centrale. Queste aree di perdita di mielina (o «demielinizzazione») sono di grandezza variabile e prendono il nome di placche. La SM può esordire a ogni età della vita, ma è diagnosticata per lo più tra i 20 e i 40 anni e prevalentemente nelle donne, che risultano colpite in numero doppio rispetto agli uomini. Per frequenza, nel giovane adulto è la seconda malattia neurologica e la prima di tipo infiammatorio cronico.
(fonte: AISM)

2,5 / 3 milioni

di casi nel mondo

122000

di casi in Italia

3400

nuovi casi ogni anno in Italia

colpisce prevalentemente

le donne

diagnosticata tra i

20 e 40 anni

IL PROGETTO

La sperimentazione iniziata a gennaio 2018, con una durata complessiva di circa 3 anni, consiste in un trial clinico multicentrico internazionale e vede il coinvolgimento di centri di competenza in tutta Italia e in Svizzera, coordinati dal centro di medicina rigenerativa IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo. Rientrano nel trial clinico pazienti tra i 18 e 60 anni affetti da Sclerosi Multipla Secondaria Progressiva.

La sperimentazione prevede il trattamento dei pazienti con cellule staminali cerebrali umane ed è condotta secondo la normativa internazionale vigente, in accordo alle regole EMA, European Medicine Agency, con cellule di grado clinico, prodotte e conservate dal Laboratorio Cellule Staminali, Cell Factory e Biobanca di Terni in stretto regime GMP (Good Manufacturing Practice) certificate dall’AIFA.

I centri coinvolti per il reclutamento dei pazienti sono stati l’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo e l’Ospedale Santa Maria di Terni.

I pazienti aderenti ai criteri di selezione sono stati monitorati per tre mesi prima del trattamento con cellule staminali. Sono state utilizzate dosi differenti di cellule per ogni gruppo reclutato. I pazienti sono stati quindi sottoposti ad un ciclo di immunosoppressione di 6 mesi e ad un programma di screening e follow-up con cadenza mensile per il primo anno e semestrale per i successivi 5 anni. Un board di neurologi, biologi cellulari e neurochirurghi ha seguito ogni fase della sperimentazione.

Nel corso del 2018 sono stati reclutati 7 pazienti affetti da Sclerosi Multipla Secondaria Progressiva, nel 2019 i pazienti sono stati 6, mente nel 2020 ne sono stati reclutati 2. Nonostante l’emergenza COVID-19 i clinici, i responsabili della produzione del farmaco, i ricercatori, i neurologi ed i neurochirurghi del team hanno unito i loro sforzi e sono riusciti a tutelare i pazienti e a non interrompere la sperimentazione. Il 20 maggio 2020 a conclusione della fase operativa è stato trattato l’ultimo paziente. Lo studio è stato monitorato da una commissione di esperti internazionali nel settore della neurologia, neurochirurgia, immunologia e biologia cellulare, così composta:

DSMB Chair

  • Dr.ssa Letizia Mazzini, Neurological clinic, Azienda Ospedaliero-Universitaria Maggiore della Carità, Novara

DSMB Clinical Investigators

  • Prof. Brent Alan Reynolds, Department of Neurosurgery, University of Florida College of Medicine, McKnight Brain Institute, Gainesville, Florida, USA
  • Prof. Giulio Maira, Clinical Institute Humanitas, Rozzano, Milano
  • Prof. Ruggero De Maria, Institute of General Pathology, Catholic University “Sacro Cuore”, Roma
  • Prof. Jens Wuerfel, MD-CEO-MIAC AG, Marktgasse 8, CH-4051 Basel
  • Dr. Emanuele Cozzi, Operative Unit of Clinical and Experimental Immunology of Transplants, Azienda Ospedaliera di Padova

Ad oggi non sono stati rilevati eventi avversi importanti imputabili alla procedura chirurgica o alle cellule trapiantate.

Fondi necessari per il progetto

3.000.000 €

Fondi finora raccolti

I partner di Progetto

• IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza, San Giovanni Rotondo
• Laboratorio Cellule Staminali, Cell Factory e Biobanca, Terni
• Azienda Ospedaliera Santa Maria, Terni
• Neurocenter of Southern Switzerland, Ospedale Civico, Lugano, Switzerland

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