La sclerosi multipla (SM), o sclerosi a placche, è una malattia a decorso cronico della sostanza bianca del sistema nervoso centrale. Nella sclerosi multipla si instaurano un danno cellulare e una perdita di mielina in più aree (da cui il nome «multipla») del sistema nervoso centrale. Queste aree di perdita di mielina (o «demielinizzazione») sono di grandezza variabile e prendono il nome di placche. La SM può esordire a ogni età della vita, ma è diagnosticata per lo più tra i 20 e i 40 anni e prevalentemente nelle donne, che risultano colpite in numero doppio rispetto agli uomini. Per frequenza, nel giovane adulto è la seconda malattia neurologica e la prima di tipo infiammatorio cronico.
(fonte: AISM)
2,5 / 3 milioni
di casi nel mondo
122000
di casi in Italia
3400
nuovi casi ogni anno in Italia
colpisce prevalentemente
le donne
diagnosticata tra i
20 e 40 anni
IL PROGETTO
La sperimentazione iniziata a gennaio 2018, con una durata complessiva di circa 3 anni, consiste in un trial clinico multicentrico internazionale e vede il coinvolgimento di centri di competenza in tutta Italia e in Svizzera, coordinati dal centro di medicina rigenerativa IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo. Rientrano nel trial clinico pazienti tra i 18 e 60 anni affetti da Sclerosi Multipla Secondaria Progressiva.
La sperimentazione prevede il trattamento dei pazienti con cellule staminali cerebrali umane ed è condotta secondo la normativa internazionale vigente, in accordo alle regole EMA, European Medicine Agency, con cellule di grado clinico, prodotte e conservate dal Laboratorio Cellule Staminali, Cell Factory e Biobanca di Terni in stretto regime GMP (Good Manufacturing Practice) certificate dall’AIFA.
I centri coinvolti per il reclutamento dei pazienti sono stati l’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo e l’Ospedale Santa Maria di Terni.
I pazienti aderenti ai criteri di selezione sono stati monitorati per tre mesi prima del trattamento con cellule staminali. Sono state utilizzate dosi differenti di cellule per ogni gruppo reclutato. I pazienti sono stati quindi sottoposti ad un ciclo di immunosoppressione di 6 mesi e ad un programma di screening e follow-up con cadenza mensile per il primo anno e semestrale per i successivi 5 anni. Un board di neurologi, biologi cellulari e neurochirurghi ha seguito ogni fase della sperimentazione.
Nel corso del 2018 sono stati reclutati 7 pazienti affetti da Sclerosi Multipla Secondaria Progressiva, nel 2019 i pazienti sono stati 6, mente nel 2020 ne sono stati reclutati 2. Nonostante l’emergenza COVID-19 i clinici, i responsabili della produzione del farmaco, i ricercatori, i neurologi ed i neurochirurghi del team hanno unito i loro sforzi e sono riusciti a tutelare i pazienti e a non interrompere la sperimentazione. Il 20 maggio 2020 a conclusione della fase operativa è stato trattato l’ultimo paziente.
A maggio 2021 si è conclusa la fase di follow-up dei 15 pazienti arruolati nel trial clinico di Fase I, basato sul trapianto intraventricolare di cellule staminali cerebrali umane. A distanza di un anno dal trapianto, l’ultimo paziente è stato sottoposto agli accertamenti previsti dal protocollo sperimentale, con lo scopo di verificare la sicurezza del trattamento e le possibili azioni neurologiche. La conclusione definitiva della delicata fase di monitoraggio permette di iniziare a lavorare alla relazione finale che sarà consegnata ad AIFA e che consentirà di richiedere l’autorizzazione a procedere con la Fase II della sperimentazione.
Il 30 agosto 2022 sono stati ufficialmente trasmessi ad AIFA i risultati relativi alla Fase I del trial clinico per pazienti affetti da Sclerosi Multipla, passaggio che consentirà di richiedere l’autorizzazione a procedere con la Fase II.
I dati contenuti nella relazione finale della Fase I sono stati pubblicati anche sul sito di EudraCT, il database dell’Unione Europea, registro universale delle sperimentazioni cliniche realizzate negli Stati membri. I dati sono attualmente accessibili solamente agli enti coinvolti nella sperimentazione. Il lavoro che presenta i dati è stato depositato su Medrxiv e a breve sarà disponibile a tutta la comunità scientifica.
Lo studio è stato monitorato da una commissione di esperti internazionali nel settore della neurologia, neurochirurgia, immunologia e biologia cellulare, così composta:
DSMB Chair
- Dr.ssa Letizia Mazzini, Neurological clinic, Azienda Ospedaliero-Universitaria Maggiore della Carità, Novara
DSMB Clinical Investigators
- Prof. Brent Alan Reynolds, Department of Neurosurgery, University of Florida College of Medicine, McKnight Brain Institute, Gainesville, Florida, USA
- Prof. Giulio Maira, Clinical Institute Humanitas, Rozzano, Milano
- Prof. Ruggero De Maria, Institute of General Pathology, Catholic University “Sacro Cuore”, Roma
- Prof. Jens Wuerfel, MD-CEO-MIAC AG, Marktgasse 8, CH-4051 Basel
- Dr. Emanuele Cozzi, Operative Unit of Clinical and Experimental Immunology of Transplants, Azienda Ospedaliera di Padova
Ad oggi non sono stati rilevati eventi avversi importanti imputabili alla procedura chirurgica o alle cellule trapiantate.
Fondi necessari per il progetto
3.000.000 €
Fondi finora raccolti
I partner di Progetto
• IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza, San Giovanni Rotondo
• Laboratorio Cellule Staminali, Cell Factory e Biobanca, Terni
• Azienda Ospedaliera Santa Maria, Terni
• Neurocenter of Southern Switzerland, Ospedale Civico, Lugano, Switzerland