LA PATOLOGIA

Sclerosi Laterale Amiotrofica SLA

La Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), è una malattia neurodegenerativa che colpisce i motoneuroni, cellule nervose cerebrali e del midollo spinale che permettono i movimenti della muscolatura volontaria. La malattia si manifesta con un iniziale indebolimento della muscolatura di braccia e gambe che si estende progressivamente portando ad una paralisi quasi totale (tranne occhi, sfinteri e cuore). In Italia colpisce 7.000 persone e ogni anno si contano circa 1.500 nuovi casi. La sopravvivenza dall’insorgere della malattia è in media di 3/5 anni. Nel 90%/95% dei casi la causa non è nota e, attualmente, per la SLA, non esistono cure né parziali né risolutive.

500000

casi nel mondo

7000

persone in italia

3 nuovi malati

ogni 100.000 persone

3/5 anni

di sopravvivenza media

IL PROGETTO

La seconda Fase della sperimentazione sulla SLA sarà mirata a consolidare i risultati sulla sicurezza del trattamento ottenuti nella Fase I del trial clinico (SLA Fase I) ma sarà progettata anche per fornire alcune indicazioni utili a valutare il dosaggio e la possibile efficacia terapeutica delle cellule. La sperimentazione nazionale multicentrica avrà̀ come coordinatore il nuovo centro di Medicina Rigenerativa dell’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo.

Facendo seguito ai risultati positivi fino ad oggi ottenuti, i pazienti che parteciperanno alla Fase II della sperimentazione saranno trattati con un dosaggio di cellule via via più elevato per trovare sperabilmente un dosaggio terapeutico. Il protocollo clinico contenente le informazioni dettagliate relative al numero dei pazienti, ai criteri di inclusione, al dosaggio cellulare e alle modalità di trapianto, dovrà essere approvato dalle autorità competenti fra cui l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ed i Comitati Etici. Solo dopo aver acquisito i pareri positivi di tutti gli organi preposti sarà possibile dare l’avvio alla sperimentazione e al reclutamento dei pazienti.

La sperimentazione, nazionale e multicentrica, sarà coordinata dall’IRCCS Casa Sollievo Della Sofferenza di San Giovanni Rotondo con il coinvolgimento del Centro Regionale SLA presso l’Ospedale Maggiore della Carità di Novara come capofila dei centri di reclutamento e valutazione dei pazienti.

 

A gennaio 2019 AIFA ha ufficialmente recepito il protocollo per la sperimentazione di Fase 2 sulla SLA dal titolo: “A phase IIa dose escalation study to evaluate safety and efficacy of human neural stem cell intramedullary spinal cord transplantation in subjects with amyotrophic lateral sclerosis”. 

 AIFA ha quindi iniziato il processo di valutazione del protocollo.

A partire dal 2019 vi è stato un continuo dialogo con AIFA per ottenere l’autorizzazione a procedere con la Fase 2 della sperimentazione.  I clinici, i ricercatori ed i responsabili della produzione del farmaco sono stati ricevuti dalla commissione di valutazione e durante il proficuo incontro alcuni passaggi del protocollo sono stati analizzati, insieme agli esperti AIFA, al fine di integrare al meglio la documentazione secondo le richieste di chiarimento. 

È iniziato quindi il lavoro di revisione del protocollo e per poter ripresentare nel minor tempo possibile la documentazione arricchita e resa più solida dalle nuove informazioni acquisite.

Sulla base delle richieste avanzate da AIFA nel 2020 è iniziata una caratterizzazione ancora più approfondita delle cellule staminali cerebrali destinate ai pazienti nell’abito della Fase II del trial clinico.

A settembre 2021, in accordo con quanto richiesto da AIFA, l’Unità Produttiva per Terapia Avanzata di ISBReMIT a San Giovanni Rotondo ha concluso l’ulteriore fase di studio delle cellule che verranno utilizzate per la Fase II del Trial Clinico.

L’emergenza COVID ha complicato e rallentato anche l’iter sperimentale e si è quindi deciso di ottimizzare il periodo andando a rivedere le modalità di trapianto delle cellule. L’obiettivo della nuova fase sperimentale è stato rendere la procedura chirurgica ancora più sicura oltre che semplice, efficace e meno traumatica per i pazienti. 

Nel frattempo la banca di Cellule Staminali di San Giovanni Rotondo ha ottenuto il rinnovo dell’autorizzazione per la produzione di cellule (AM 153/2023 del 22.11.2023). Questo permette di ampliare ulteriormente il numero di cellule dedicate alla sperimentazione clinica.

AIFA ha autorizzato la Fase II della sperimentazione per la SLA (EudraCT 2018-002373-22). 
Clicca qui per vedere le modalità di reclutamento dei pazienti

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