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DOMANDE FREQUENTI (F.A.Q.)
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COSA SONO LE CELLULE STAMINALI?
Le cellule staminali sono cellule non differenziate, in grado di trasformarsi in uno dei circa 200 diversi tipi cellulari che formano l’organismo umano: per esempio neuroni, cellule della pelle, cellule muscolari, cellule dell’osso, cellule del fegato.
DA DOVE PROVENGONO LE CELLULE UTILIZZATE PER LA SPERIMENTAZIONE?
Le cellule utilizzate sono cellule staminali cerebrali umane che provengono esclusivamente da tessuto cerebrale prelevato da feti deceduti per cause naturali utilizzando la stessa procedura della donazione volontaria di organi per trapianto da individui adulti.
CHI VIGILA SULLA CORRETTA PRODUZIONE DELLE CELLULE?
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), vigila sulla corretta applicazione delle leggi sulla produzione e somministrazione dei farmaci, incluse le cellule staminali (che sono considerate medicinali per terapie avanzate). Maggiori informazioni le potete trovare sul sito di AIFA.
QUALI SONO LE PATOLOGIE DI CUI SI OCCUPANO I PROGETTI DI RICERCA SOSTENUTI DA REVERT?
SCLEROSI LATERALE AMIOTROFICA SLA
La Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), è una malattia neurodegenerativa che colpisce i motoneuroni, cellule nervose cerebrali e del midollo spinale che permettono i movimenti della muscolatura volontaria. La malattia si manifesta con un iniziale indebolimento della muscolatura di braccia e gambe che si estende progressivamente portando ad una paralisi quasi totale (tranne occhi, sfinteri e cuore). In Italia colpisce 7.000 persone e ogni anno si contano circa 1.500 nuovi casi. La sopravvivenza dall’insorgere della malattia è in media di 3/5 anni. Nel 90%/95% dei casi la causa non è nota e, attualmente, per la SLA, non esistono cure né parziali né risolutive.
SCLEROSI MULTIPLA
La sclerosi multipla (SM), o sclerosi a placche, è una malattia a decorso cronico della sostanza bianca del sistema nervoso centrale. Nella sclerosi multipla si instaurano un danno cellulare e una perdita di mielina in più aree (da cui il nome «multipla») del sistema nervoso centrale. Queste aree di perdita di mielina (o «demielinizzazione») sono di grandezza variabile e prendono il nome di placche. La SM può esordire a ogni età della vita, ma è diagnosticata per lo più tra i 20 e i 40 anni e prevalentemente nelle donne, che risultano colpite in numero doppio rispetto agli uomini. Per frequenza, nel giovane adulto è la seconda malattia neurologica e la prima di tipo infiammatorio cronico. (fonte: AISM)
LESIONI CRONICHE AL MIDOLLO SPINALE
Una lesione spinale o midollare (o mielolesione) è una lesione che può comportare l’interruzione delle vie nervose ascendenti e discendenti del midollo spinale con conseguente mutamento, temporaneo o permanente, delle sue normali funzioni motorie, sensoriali o autonome. I traumi fisici sono la causa più frequente di danni al midollo spinale. Al momento del trauma nel midollo spinale si scatena una cascata di eventi negativi che coinvolge principalmente il sito di lesione danneggiando irreversibilmente differenti tipi di cellule neurali. Le cellule perse non vengono rimpiazzate da nuove cellule nervose e di conseguenza la funzione del midollo spinale viene permanentemente compromessa. A seconda della posizione e della gravità del danno lungo il midollo spinale, i sintomi possono variare notevolmente, dal dolore o intorpidimento alla paralisi alla incontinenza urinaria. La prognosi varia ampiamente, dal recupero completo alla tetraplegia irreversibile (detta anche quadriplegia) quando vi sono lesioni a livello del rachide cervicale o paraplegia nelle lesioni inferiori.
SINDROME DI SMITH-MAGENIS
La sindrome di Smith-Magenis è un disordine genetico raro caratterizzato da deficit neurocognitivi e comportamentali di grado variabile (basso QI, deficit d’attenzione e comportamenti autolesionistici e stereotipati), disturbi del sonno (alterazione del ritmo sonno-veglia), anomalie cranio-facciali e scheletriche (brachicefalia, ipertelorismo, labbro superiore a tenda, brachidattilia e sindattilia del 5° dito), obesità infantile. È determinata dall’aploinsufficienza del gene RAI1 (Retinoic Acid Induced 1); tale aploinsufficienza si manifesta, nel 90% dei casi, con una delezione interstiziale del cromosoma 17 e, nel 10% dei casi, con mutazioni a carico del gene RAI1 (17p11.2).
Pazienti
CHE COS’È UNA SPERIMENTAZIONE CLINICA?
Una sperimentazione clinica, anche detta “trial clinico” o “studio clinico”, è un processo di verifica a cui viene sottoposto un certo trattamento o farmaco (incluse le cellule staminali) per valutarne l’idoneità all’uso sull’uomo, in termini di sicurezza ed efficacia. In un trial clinico il prodotto in studio viene somministrato sotto stretto controllo medico, al fine di osservare se esso può essere nocivo, se è efficace e in quale misura lo sia, nel contrastare o prevenire l’insorgenza di una specifica malattia, nonché quali siano i dosaggi e i regimi di trattamento più adeguati. La sperimentazione clinica di un nuovo prodotto farmaceutico consta di 3 fasi successive, definite convenzionalmente fasi I, II e III. Maggiori informazioni sono reperibili sul sito dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA). AIFA, con la collaborazione di altri enti come il Ministero della Salute, l’Istituto Superiore di Sanità e i Comitati Etici locali, si occupa di vigilare sulla corretta applicazione delle leggi sulla conduzione delle sperimentazioni cliniche, anche nel caso delle cellule staminali.
COME AVVIENE LA SELEZIONE DEI PAZIENTI?
La selezione dei pazienti avviene secondo criteri stabiliti dal team medico nell’ambito di ciascuno studio clinico, con lo scopo di facilitare l’interpretazione dei risultati della sperimentazione. Tali requisiti (criteri di inclusione ed esclusione) sono scrupolosamente descritti all’interno del protocollo clinico e solo i pazienti che li soddisfano possono entrare a far parte della sperimentazione. Una volta approvato il protocollo da parte delle autorità competenti, i principali criteri di selezione verranno pubblicati online con le relative modalità di contatto per i pazienti interessati.
COME FACCIO A SAPERE QUANDO VIENE ATTIVATO IL RECLUTAMENTO DEI PAZIENTI PER UNO STUDIO CLINICO?
Per quanto riguarda le sperimentazioni cliniche sostenute da Revert Onlus, manteniamo aggiornato il sito con queste informazioni.
DOVE POSSO REPERIRE INFORMAZIONI SULLE SPERIMENTAZIONI CLINICHE PER LA MIA MALATTIA?
La nostra associazione, tramite il sito, la newsletter e il numero di telefono attivo per i pazienti fornisce informazioni sui progetti di ricerca che sostiene. Per avere informazioni su altre sperimentazioni, è possibile consultare siti su cui vengono registrati studi clinici in atto. Ad esempio, un sito che raccoglie molte sperimentazioni a livello internazionale è: www.clinicaltrials.gov .
COME FACCIO A CANDIDARMI PER UNA SPERIMENTAZIONE?
Nel momento in cui viene ottenuta l’autorizzazione per procedere con uno studio clinico, vengono attivate diverse modalità attraverso cui i pazienti possono inviare la propria candidatura. Comunemente vengono preparati e resi disponibili moduli di autocandidatura tramite cui i pazienti possono fornire i loro dati anagrafici, i recapiti e altre indicazioni utili ai fini della selezione. I moduli sono di solito scaricabili dal sito di Revert e/o delle Istituzioni coinvolte nello studio. Queste modalità possono variare leggermente in funzione del tipo di sperimentazione.
SE LA MIA CANDIDATURA VENISSE ACCETTATA SAREI AUTOMATICAMENTE INSERITO NELLO STUDIO?
NO. La candidatura rappresenta il primo livello di valutazione. I pazienti che risultano idonei in questa prima fase vengono invitati a presentarsi presso uno dei centri clinici coinvolti nello studio dove ricevono informazioni più dettagliate sulla sperimentazione. A seguito di questa visita i pazienti devono confermare, tramite la firma del consenso informato, la loro intenzione a partecipare allo studio in modo che possano essere sottoposti alle successive indagini cliniche, di laboratorio e psicologiche, descritte nel protocollo clinico e finalizzate a completare il quadro di valutazione del paziente. Solo al termine di queste valutazioni il paziente può essere giudicato idoneo a partecipare allo studio.
ESISTONO LISTE DI ATTESA IN CUI POSSO ESSERE INSERITO MENTRE ASPETTATE L’APPROVAZIONE DA PARTE DELLE AUTORITÀ?
NO. La raccolta dei nominativi dei pazienti per una data sperimentazione clinica può essere attivata solo dopo aver ottenuto l’autorizzazione a procedere con lo studio.
CHE COS’È IL CONSENSO INFORMATO?
E’ un procedimento attraverso cui, dopo essere stato opportunamente informato dal medico che si occupa dello studio su tutti gli aspetti importanti per poter prendere una decisione consapevole, un volontario indica la propria disponibilità a partecipare a un trial clinico. Questa disponibilità viene documentata attraverso un modulo scritto che deve essere firmato sia dal paziente che dal medico richiedente. Dare il proprio consenso non limita i diritti del volontario, in quanto questi può ritirarlo in qualsiasi momento senza obbligo di fornire spiegazioni di alcun genere
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