Sindrome di Hunter: nuovo studio

By 25 Agosto 2016Ottobre 20th, 2020News

Farmaci antiossidanti ritardano la progressione della Sindrome di Hunter
Sulla rivista “Cell death and Disease” lo studio diretto dalla biologa Lidia De Filippis, ricercatrice del team del direttore scientifico Angelo Vescovi

La rivista internazionale “Cell death and Disease” ha pubblicato lo studio “Glial degeneration with oxidative damage drives neuronal demise in MPSII distese” diretto dalla Dr.ssa Lidia De Filippis, ricercatrice nel team del Prof. Angelo Luigi Vescovi, direttore Scientifico di Casa Sollievo della Sofferenza, e realizzato grazie alla collaborazione di Cristina Zalfa, Chiara Verpelli, Francesca D’Avanzo, Rosella Tomanin, Cinzia Vicidomini, Laura Cajola, Renzo Manara, Carlo Sala, Maurizio Scarpa.
La Sindrome di Hunter, o mucopolisaccarosi di tipo II, è una malattia genetica rara che colpisce circa 1:100mila nati vivi in tutto il mondo. Si tratta di una patologia provocata dalla carenza di un enzima che determina l’accumulo, nell’organismo del bambino, di sostanze tossiche, in particolare i mucopolisaccaridi, che a loro volta producono mutazioni fisiche, malesseri e disordini neurologici.
La nuova pubblicazione scientifica sulla Sindrome di Hunter riparte dallo studio pubblicato sulla stessa rivista nel 2013, non solo confermandolo ma anche suggerendo una nuova prospettiva terapeutica.
I risultati pubblicati da “Cell Death and Disease” evidenziano come l’uso dei farmaci antiossidanti sono ottimali per ritardare la progressione della malattia, e in particolare della vitamina E.
La ricerca evidenzia come il danno ossidativo sia uno dei primi eventi nello sviluppo della malattia e per questo una terapia precoce e non invasiva a base di antiossidanti potrebbe ritardare la progressione della Sindrome di Hunter.
I risultati sono rilevanti perché la Sindrome di Hunter condivide diverse caratteristiche patologiche con malattie quali il Parkinson e il morbo di Alzheimer per cui il proseguimento della ricerca preclinica sulla Sindrome di Hunter potrebbe essere utile sia all’identificazione di un nuovo approccio terapeutico sia allo studio della fisiopatologia di altre malattie neurodegenerative ad alta prevalenza.

La ricerca è stata supportata da Revert Onlus, la Fondazione delle Cellule Staminali di Terni, Assicurazione Generali di Trieste e la Fondazione Brains for Brain e condotta tra gli altri nei laboratori dell’Università La Bicocca di Milano, di Casa Sollievo della Sofferenza e della Cell Factory e Biobanca di Terni.

LA PUBBLICAZIONE
“Glial degeneration with oxidative damage drives neuronal demise in MPSII disease”
Cristina Zalfa, Chiara Verpelli, Francesca D’Avanzo, Rosella Tomanin, Cinzia Vicidomini, Laura Cajola, Renzo Manara, Carlo Sala, Maurizio Scarpa, Angelo Luigi Vescovi, Lidia De Filippis

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