Il 29 Giugno 2016 la rivista Neurology ha pubblicato i primi risultati raggiunti dai ricercatori americani nella sperimentazione di Fase II con il trapianto di cellule staminali neurali nel midollo spinale per la Sla.
I dati riportano lo studio sui primi 15 pazienti che hanno ricevuto dosi crescenti di cellule staminali, sia mediante un numero crescente di cellule per iniezione sia tramite un aumento del numero di iniezioni.
Lo scopo di questa fase della ricerca è appurare la sicurezza e la tollerabilità del trapianto tramite dosi scalari di cellule staminali, l’espansione del trial a tre centri con tre chirurghi diversi e la valutazione dell’efficacia delle cellule staminali.
Mentre la fase I è stata condotta esclusivamente alla Emory University di Atlanta, questa fase è stata allargata ad altri due centri, presso all’Università del Michigan ad Ann Arbor e al Massachusetts General Hospital di Boston.
Tutti i partecipanti hanno ricevuto iniezioni bilaterali nel midollo spinale cervicale (C3-C5), mentre l’ultimo gruppo ha ricevuto iniezioni sia nel midollo lombare (L2-L4) sia nel midollo cervicale con interventi chirurgici separati.
I risultati fin qui raccolti dimostrano la sicurezza e la tollerabilità del trapianto a dosi crescenti di cellule staminali e attestano anche la replicabilità del protocollo chirurgico in altri centri di ricerca.
Tuttavia, le piccole dimensioni del numero di pazienti arruolati non consente di determinare con esattezza l’efficacia nel fermare la progressione della malattia.
Teniamo a ricordare che l’Emory University di Atlanta è stato partner nella sperimentazione di Fase I condotta in Italia e conclusa a Giugno 2015, proprio mutuando e migliorando la tecnica microchirurgica messa a punto nel 2012 dal Prof. Boulis.
Ancora ad oggi la collaborazione e lo scambio di metodologie con i colleghi americani è importante per lo sviluppo delle ricerche sulle cellule staminali per la ricerca di una cura alle malattie neurodegenerative.
Seppur paragonabili in termini di procedura chirurgica, le due sperimentazioni cliniche differiscono in termini di caratteristiche delle cellule trapiantate, e di dosaggio delle stesse.
Sono in corso le analisi sull’andamento di malattia nella compagine italiana comparati a quelli dei colleghi americani.
I nostri centri di ricerca di Terni e San Giovanni Rotondo sono al lavoro per terminare la documentazione necessaria per ottenere l’autorizzazione dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) e dai Comitati Etici a procedere con il Trial Clinico di Fase 2 anche in Italia.
Sperimentazione che coinvolgerà un numero maggiore di pazienti (60-80) e diversi centri, e come coordinatore il nuovo centro di medicina rigenerativa dell’IRCCS Casa Sollievo Della Sofferenza di San Giovanni Rotondo.
Vi terremo aggiornarti circa lo stato di avanzamento dei nostri progetti di ricerca e sull’andamento delle richieste di autorizzazione per sperimentazioni cliniche in corso attraverso il sito www.revertonlus.org e la nostra newsletter.
