Nella Fase III di un Trial Clinico viene valutato il rapporto beneficio/rischio del trattamento sperimentale. Questa fase di studio prende il via se le Fasi I e II hanno avuto un esito positivo e viene condotta su larga scala. Viene infatti coinvolto un numero molto elevato di pazienti, anche migliaia.
L’obiettivo è dimostrare il vantaggio preventivo o terapeutico del nuovo trattamento in esame rispetto a quelli standard, oppure al placebo (sostanza priva di principi attivi specifici, ma che viene somministrata come se avesse veramente proprietà curative o farmacologiche) se non sono disponibili altre cure.
La durata della Fase III è di 2-4 anni.