Giornata Mondiale delle Malattie Rare: ogni sforzo per la ricerca

By 27 Febbraio 2023Marzo 25th, 2024News

Il 28 febbraio si celebra la Giornata Mondiale delle Malattie Rare: un’occasione per sensibilizzare la società nei confronti di tutte quelle malattie che, ad oggi, non hanno una cura e che spesso faticano ad avere una diagnosi precoce. Nell’ambito delle ricerche su queste patologie si inserisce la Fondazione Revert Onlus.

Nata nel 2003, Revert ha come obiettivo lo sviluppo di nuove terapie per la cura di malattie neurodegenerative che, al momento, non lasciano alcuna speranza di guarigione.
Focus della Fondazione è la cura della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) e della Sclerosi Multipla (SM), per questo da anni finanzia, promuove e incentiva la ricerca sulle cellule staminali cerebrali umane e la sperimentazione clinica, una delle più avanzate nel panorama scientifico internazionale, che ha permesso di realizzare numerosi studi sulle malattie rare, raggiungendo risultati incoraggianti in diversi campi.

Riguardo la Sclerosi Multipla il trial clinico di Fase I, avviato nel 2018, ha visto il coinvolgimento di pazienti tra i 18 e 60 anni affetti da Sclerosi Multipla Secondaria Progressiva, che sono stati sottoposti al trapianto intraventricolare di cellule staminali cerebrali umane. Nell’agosto 2022 sono stati ufficialmente trasmessi ad AIFA i risultati della sperimentazione e, ad oggi, Revert sta lavorando per presentare il protocollo per la Fase II.

Agli esiti nel campo della SM si affiancano i risultati per la SLA. A giugno del 2015 è stato effettuato il trapianto di cellule staminali cerebrali nell’ultimo dei 18 pazienti arruolati nell’ambito del trial clinico di Fase I. Il follow-up successivo e il monitoraggio clinico non hanno registrato gravi eventi avversi legati alla tecnica chirurgica o alle cellule trapiantate e, con l’invio della relazione finale alle autorità competenti, si è ufficialmente chiusa la Fase I del trial clinico. A inizio 2019 Revert ha iniziato le procedure per attivare la Fase II e, attualmente, si è in attesa dell’autorizzazione a proseguire da parte di AIFA.

Recentissimi invece i risultati della ricerca su un’altra malattia rara, la Sindrome di Smith Magenis (SMS). Questo studio è riuscito a identificare, per la prima volta, i processi patologici che avvengono nelle cellule dei pazienti con SMS e che possono diventare bersagli terapeutici per una futura terapia sperimentale. La fase clinica della sperimentazione sarà attivata nel più breve tempo possibile.

Altro progetto ambizioso, che testimonia la visione tanto pioneristica quanto coraggiosa della Fondazione, è certamente quello sulle lesioni spinali, che prevede lo sviluppo di nanoprotesi, composte da nanomateriali, e cellule staminali cerebrali per la cura delle lesioni del midollo spinale. Questa ricerca, attualmente in fase preclinica, è svolta in collaborazione con istituti e università italiani e internazionali, MIT di Boston.

«Il nostro obiettivo è ridare speranza e possibilità di vita a pazienti, afflitti dalle malattie neurodegenerative, che oggi purtroppo sembrano non averne» – dichiara il Prof. Angelo Vescovi, Direttore Scientifico Revert Onlus e Direttore Scientifico dell’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza – «Gli obiettivi sono ambiziosi e l’asticella si sposta sempre più in alto, ma, grazie al connubio di ricerca e sperimentazione, siamo sicuri di poter trovare soluzioni di cura innovative che possano accompagnarli nel loro percorso di guarigione».