Una sperimentazione clinica, anche detta “trial clinico” o “studio clinico”, è un processo di verifica a cui viene sottoposto un certo trattamento o farmaco (incluse le cellule staminali) per valutarne l’idoneità all’uso sull’uomo, in termini di sicurezza ed efficacia. In un trial clinico il prodotto in studio viene somministrato sotto stretto controllo medico, al fine di osservare se esso può essere nocivo, se è efficace e in quale misura lo sia, nel contrastare o prevenire l’insorgenza di una specifica malattia, nonché quali siano i dosaggi e i regimi di trattamento più adeguati. La sperimentazione clinica di un nuovo prodotto farmaceutico consta di 3 fasi successive, definite convenzionalmente fasi I, II e III. Maggiori informazioni sono reperibili sul sito dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA). AIFA, con la collaborazione di altri enti come il Ministero della Salute, l’Istituto Superiore di Sanità e i Comitati Etici locali, si occupa di vigilare sulla corretta applicazione delle leggi sulla conduzione delle sperimentazioni cliniche, anche nel caso delle cellule staminali.
La Dott.ssa Jessica Rosati dal 2017 ricopre la carica di responsabile dell’Unità di Riprogrammazione Cellulare della Fondazione IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza. Nel corso della sua lunga esperienza, ha studiato diversi aspetti del funzionamento cellulare, sia in condizioni fisiologiche che in presenza di mutazioni genetiche che provocano malattie neurodegenerative e del neurosviluppo.
Laureatasi in Scienze Biologiche nel 1997, ha conseguito il Dottorato di ricerca in Genetica e Biologia Molecolare (PhD) nel 2002 presso l’Università di Roma “La Sapienza” e, successivamente, la Specializzazione in Genetica Medica (2017) presso l’Università di Roma “Tor Vergata”. Fino al 2011 si è occupata, soprattutto, di epigenetica: in modo particolare, del ruolo dei microRNA nel differenziamento delle cellule staminali, del ruolo delle modificazioni istoniche e non-istoniche nello sviluppo e progressione della malattia di Duchenne. Dal 2012, anno in cui si è trasferita presso l’Istituto dove ancora oggi lavora, ha messo a punto la tecnica di riprogrammazione cellulare con cui è possibile produrre cellule staminali pluripotenti indotte, capaci di produrre qualsiasi tipo di cellula del corpo umano, dalle cellule della pelle. Successivamente, a partire dalle cellule staminali pluripotenti indotte, ha messo a punto la tecnica di produzione delle cellule staminali cerebrali ottenendo così una fonte accessibile di cellule del cervello per lo studio e, in futuro, per la cura delle malattie neurologiche.
Per oltre vent’anni, ha condotto i suoi studi presso diversi Istituti di ricerca: il Laboratorio di Biologia Cellulare e dello Sviluppo dell’Università degli Studi di Roma La Sapienza, il Laboratorio di Biologia Molecolare dell’Istituto di Biologia e Patologia Molecolari (CNR), il Laboratorio di Patologia Vascolare dell’Istituto Dermopatico dell’Immacolata e, infine, l’Unità di Neurogenetica della Fondazione IRCCS “Casa Sollievo della Sofferenza”. È autrice di oltre 40 pubblicazioni scientifiche su riviste internazionali.
