Da sempre al centro delle attività Revert, le iPSC sono in grado di analizzare i tessuti colpiti dalla malattia e indagarne i meccanismi di base.
Le cellule staminali pluripotenti indotte, le iPSC, costituiscono potenti strumenti complementari per lo studio dei meccanismi di base della SLA, e consentono di ovviare a uno dei grandi limiti nello studio di questa e altre malattie neurodegenerative: l’impossibilità di lavorare sui tessuti colpiti dalla degenerazione durante il decorso della patologia, ovvero cervello e midollo spinale.
L’importanza delle iPSC è stata recentemente sottolineata da un articolo pubblicato sulla prestigiosa rivista Neuroscience Letters¹ firmato da Nicholas Maragakis – direttore dell’ALS Center for Cell Therapy and Regeneration Research (Centro per la terapia cellulare e la ricerca per la Sclerosi Laterale Amiotrofica) presso la John Hopkins University di Baltimora (USA) – e Laura Ferraiuolo, ricercatrice presso lo Sheffield Institute for Translational Neuroscience, University of Sheffield (UK). I due autori sono da anni impegnati nello studio dei meccanismi che provocano la Sclerosi Laterale Amiotrofica e rappresentano un punto di riferimento a livello internazionale.
Anche la ricerca di Revert si basa sull’utilizzo di queste tipologie di cellule, già prodotte nei nostri laboratori e utilizzate nei nostri studi. In particolare, nel gruppo di ricerca del Prof. Vescovi, il team coordinato dalla Dr.ssa Rosati, ha collezionato varie linee cellulari di fibroblasti (cellule della pelle) ottenute da pazienti affetti da differenti forme genetiche di SLA. A partire da queste cellule sono state inoltre prodotte due linee iPSC caratterizzate e registrate presso la Banca Europea per le iPSC perché posseggono gli standard di qualità richiesti per essere utilizzate come sistema modello.
Si tratta infatti di cellule staminali a tutti gli effetti che hanno la capacità di differenziare in molte tipologie cellulari differenti comprese quelle del sistema nervoso, quindi anche in neuroni e motoneuroni, le cellule danneggiate nella SLA². Ad oggi queste cellule sono state differenziate in motoneuroni, il principale tipo cellulare influenzato dalla degenerazione, e si stanno conducendo analisi per comprendere il meccanismo che porta alla morte cellulare.
Fonti
¹Mini-Review: Induced pluripotent stem cells and the search for new cell-specific ALS therapeutic targets.
²Generation of an induced pluripotent stem cell line, cssi011-a (6534), from an amyotrophic lateral sclerosis patient with heterozygous l145f mutation in sod1 gene stem cell research – july 2020
