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La SLA e la ricerca traslazionale. Intervista alla Dott.ssa Letizia Mazzini

Letizia Mazzini intervista

La collaborazione tra ricerca di base e clinica è fondamentale per capire i meccanismi di malattie come la SLA e sperimentare nuovi protocolli di cura. Letizia Mazzini, Responsabile del Centro Regionale Esperto SLA dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria “Maggiore della Carità” di Novara, ci ha raccontato come l’attività di cura e ricerca non si sia fermata, nonostante le difficoltà legate alla pandemia da Covid-19.

 

Ci può parlare della sua attività di ricerca e di come è organizzatore vostro centro?

Il Centro Esperto SLA afferisce alla Clinica Neurologica Universitaria ed è un Centro deputato principalmente all’attività di diagnosi e cura dei pazienti e alla ricerca traslazionale, quindi non c’è una distinzione rigida tra quello che è l’ambulatorio clinico e quella che è la ricerca. Collaboriamo anche con gli Istituti Universitari di Ricerca di Base in particolare per studi di gentica e di immunologia.   Grazie alla collaborazione con Revert abbiamo inoltre sviluppato un filone di ricerca clinica per l’applicazione delle cellule staminali neurali a scopo terapeutico.

 

Qual è la relazione tra il vostro centro di ricerca e gli ambulatori per i pazienti?

Il nostro è un centro internazionale multidisciplinare per la diagnosi e la cura della SLA e in parallelo conduce numerosi trials clinici in cui vengono reclutati pazienti seguiti presso il centro o afferenti ad altra centri su richiesta del paziente stesso o su indicazione dei curanti. Abbiamo inoltre una banca di materiale biologico disponibile per diversi studi. In particolare, parte del materiale biologico dei pazienti viene trasferito al laboratorio di genetica, dove viene condotto tutto il filone di ricerca che porta all’individuazione di nuovi geni; poi ci sono collaborazioni nazionali e internazionali con ricerche a 360 gradi, dalla ricerca clinica impegnata a trovare nuovi biomarcatori per la diagnosi e la cura, ai modelli di diagnosi, cura e assistenza. Un filone di ricerca ci vede impegnati per esempio sull’assistenza domiciliare compreso lo studio di particolari presidi tecnologici che ci consentono di tenere un filo diretto tra equipe in ospedale e pazienti a domicilio.

 

La SLA è una malattia complessa, di cosa si occupa nello specifico la vostra ricerca?

In particolare cerchiamo di reclutare al meglio i pazienti sia in base alle loro caratteristiche cliniche che psicologiche e di monitorarli nel follow-up con tutte le tecniche cliniche e strumentali atte a identificare gli effetti della sperimentazione sul decorso della malattia. Inoltre, sia per la gestione della malattia, ma anche per la riuscita dei trials clinici, offriamo assistenza ai malati riferendoci a tutte le linee guida internazionali di assistenza al paziente. Questo garantisce di mettere il paziente nelle migliori condizioni possibili e quindi di poter avere benefici dall’intervento che stiamo sperimentando. Il punto di forza del nostro centro, rispetto ad altri altrettanto qualificati dal punto di vista scientifico, è proprio quello di legare strettamente ricerca e assistenza, dalla diagnosi al follow-up del paziente.

In questo centro lavorano sul paziente con SLA, non solo il neurologo, l’infermiere ma anche  tutti gli specialisti che hanno una parte rilevante nella gestione del paziente (es pneumologo, dietologo, fisiatra, psicologo…) tutti con molta esperienza e competenza sulla patologia.

Inoltre, abbiamo un laboratorio di genetica specializzato sulla genetica della SLA che ha una banca di DNA molto ricca con più di 1000 campioni di pazienti, tutti ben caratterizzati dal punto di vista clinico. Questo è molto importante perché la malattia SLA è eterogenea e molto diversificata nella forma, fra i diversi pazienti:  in questo modo possiamo arrivare a conclusioni approfondite gene-correlato.

 

Ci può parlare anche della ricerca sulle staminali?

Per quanto riguarda la ricerca nell’ambito della sperimentazione sulla SLA con le staminali, in collaborazione con Revert, ci occupiamo di identificare il fenotipo di pazienti per questo tipo di sperimentazione pionieristica e complessa, quindi sono pazienti scelti con caratteristiche particolari. Di questi pazienti sottoposti a trapianto con cellule staminali, ci occupiamo poi del follow-up: sono pazienti molto seguiti con un modello elevato di cura della malattia, perciò siamo sicuri che gli effetti positivi o negativi siano correlati all’intervento sperimentale o a delle lacune assistenziali. Ancora una volta è un valore aggiunto che il nostro Centro può offrire.

 

L’emergenza determinata dalla pandemia da Sars-Cov-2 ha condizionato il vostro lavoro in questi mesi?

La pandemia ha reso tutto più difficile, ma abbiamo cercato di affrontare il problema sfruttando il periodo per mettere a punto protocolli che prevedono l’assistenza del paziente a distanza, ovviando così alla mancata possibilità di effettuare visite per ragioni di sicurezza. Quindi in questo periodo pandemico non ci siamo fermati e abbiamo coperto le esigenze dei pazienti in modo multidisciplinare con la partecipazione di tutte le equipe di lavoro, per esempio anche con la fisioterapia o la dietista a distanza. Così come non è mancato il supporto psicologico perché l’isolamento sociale ha peggiorato il vissuto delle persone con questa malattia. Poi possiamo dire che abbiamo colto l’occasione della pandemia per sviluppare nuovi modelli di telemedicina, che rimarranno anche dopo la pandemia.  Sono modelli che stavamo già studiando, ma da una ricerca sperimentale è diventata in pochissimo tempo una vera e propria esigenza dei pazienti: questo ha accelerato la messa a punto di nuove soluzioni.

 

La ricerca ha subito rallentamenti?

La sperimentazione con Revert ha subito dei rallentamenti a causa del COVID-19 per l’avvio della Fase II, ma ci auguriamo che entro la fine del 2021 ci sia la presentazione all’AIFA del protocollo di Fase II.  La precedente sperimentazione ha permesso di  dimostrare la sicurezza di queste cellule  ma è ora importante andare avanti per definire altre vie di somministrazione meno invasive, stabilire il numero ottimale di cellule, la tipologia di pazienti che possono maggiori vantaggi dal trattamento. Contestualmente continua la ricerca pre-clinica sui modelli animali che ci ha permesso di raggiungere questi traguardi ma che è comunque ancora indispensabile per proseguire al meglio.