Settembre 2014
“La presente per darvi un aggiornamento sullo svolgimento della sperimentazione di fase 1 con trapianto di cellule staminali cerebrali umane in pazienti affetti da Sclerosi Laterale Amiotrofica.
Come ben sapete, ISS AIFA e i Comitati Etici hanno autorizzato l’avvio del trapianto nel secondo gruppo di pazienti (sei), conclusosi poi lo scorso marzo, che prevedeva l’inoculazione in regione cervicale, a livello delle vertebre C3-C4. Questo trapianto, più complesso, era diretto a un’area del midollo più rilevante per il decorso della malattia e quindi foriera, da un punto di vista terapeutico, di risultati più significativi. Sono stati trattati 6 pazienti colpiti da SLA, deambulanti con ausili o assistenza; i primi 3 pazienti sono stati inoculati in 3 punti da un solo lato del midollo, gli altri 3 hanno ricevuto l’inoculazione bilateralmente per un totale di 6 punti, ricevendo rispettivamente 2,5 e 5 milioni di cellule in totale, come da protocollo. La seconda parte della sperimentazione è terminata positivamente, senza eventi avversi imputabili alla procedura chirurgica o alle cellule trapiantate.
La nostra equipe ha ottenuto dall’Istituto Superiore di Sanità e dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) l’autorizzazione ad avviare la terza e ultima parte del trial clinico di fase 1, attualmente in corso, che prevede il trapianto nella stessa regione, in pazienti con uno stadio clinico della malattia un po’ meno avanzato del gruppo precedente.
Tre dei 6 pazienti reclutati, che hanno queste caratteristiche cliniche, sono stati trattati e stanno attualmente effettuando il ciclo di fisioterapia previsto. Contiamo di concludere la terza ed ultima parte del trial entro novembre 2014, così da completare la sperimentazione di fase 1…
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