Settembre 2014
“La presente per darvi un aggiornamento sullo svolgimento della sperimentazione di fase 1 con trapianto di cellule staminali cerebrali umane in pazienti affetti da Sclerosi Laterale Amiotrofica.
Come ben sapete, ISS AIFA e i Comitati Etici hanno autorizzato l’avvio del trapianto nel secondo gruppo di pazienti (sei), conclusosi poi lo scorso marzo, che prevedeva l’inoculazione in regione cervicale, a livello delle vertebre C3-C4. Questo trapianto, più complesso, era diretto a un’area del midollo più rilevante per il decorso della malattia e quindi foriera, da un punto di vista terapeutico, di risultati più significativi. Sono stati trattati 6 pazienti colpiti da SLA, deambulanti con ausili o assistenza; i primi 3 pazienti sono stati inoculati in 3 punti da un solo lato del midollo, gli altri 3 hanno ricevuto l’inoculazione bilateralmente per un totale di 6 punti, ricevendo rispettivamente 2,5 e 5 milioni di cellule in totale, come da protocollo. La seconda parte della sperimentazione è terminata positivamente, senza eventi avversi imputabili alla procedura chirurgica o alle cellule trapiantate.
La nostra equipe ha ottenuto dall’Istituto Superiore di Sanità e dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) l’autorizzazione ad avviare la terza e ultima parte del trial clinico di fase 1, attualmente in corso, che prevede il trapianto nella stessa regione, in pazienti con uno stadio clinico della malattia un po’ meno avanzato del gruppo precedente.
Tre dei 6 pazienti reclutati, che hanno queste caratteristiche cliniche, sono stati trattati e stanno attualmente effettuando il ciclo di fisioterapia previsto. Contiamo di concludere la terza ed ultima parte del trial entro novembre 2014, così da completare la sperimentazione di fase 1…
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La Dott.ssa Jessica Rosati dal 2017 ricopre la carica di responsabile dell’Unità di Riprogrammazione Cellulare della Fondazione IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza. Nel corso della sua lunga esperienza, ha studiato diversi aspetti del funzionamento cellulare, sia in condizioni fisiologiche che in presenza di mutazioni genetiche che provocano malattie neurodegenerative e del neurosviluppo.
Laureatasi in Scienze Biologiche nel 1997, ha conseguito il Dottorato di ricerca in Genetica e Biologia Molecolare (PhD) nel 2002 presso l’Università di Roma “La Sapienza” e, successivamente, la Specializzazione in Genetica Medica (2017) presso l’Università di Roma “Tor Vergata”. Fino al 2011 si è occupata, soprattutto, di epigenetica: in modo particolare, del ruolo dei microRNA nel differenziamento delle cellule staminali, del ruolo delle modificazioni istoniche e non-istoniche nello sviluppo e progressione della malattia di Duchenne. Dal 2012, anno in cui si è trasferita presso l’Istituto dove ancora oggi lavora, ha messo a punto la tecnica di riprogrammazione cellulare con cui è possibile produrre cellule staminali pluripotenti indotte, capaci di produrre qualsiasi tipo di cellula del corpo umano, dalle cellule della pelle. Successivamente, a partire dalle cellule staminali pluripotenti indotte, ha messo a punto la tecnica di produzione delle cellule staminali cerebrali ottenendo così una fonte accessibile di cellule del cervello per lo studio e, in futuro, per la cura delle malattie neurologiche.
Per oltre vent’anni, ha condotto i suoi studi presso diversi Istituti di ricerca: il Laboratorio di Biologia Cellulare e dello Sviluppo dell’Università degli Studi di Roma La Sapienza, il Laboratorio di Biologia Molecolare dell’Istituto di Biologia e Patologia Molecolari (CNR), il Laboratorio di Patologia Vascolare dell’Istituto Dermopatico dell’Immacolata e, infine, l’Unità di Neurogenetica della Fondazione IRCCS “Casa Sollievo della Sofferenza”. È autrice di oltre 40 pubblicazioni scientifiche su riviste internazionali.
